FORSCHUNG | Rückblick & Ausblick

Pharmaforschung

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Zu den wichtigsten Trends in der Pharmaforschung gehö- ren personalisierte Medizin, Digitalisierung und nach wie vor Biotech. Doch auch seltene Erkrankungen und „small molecules“ erfahren viel Aufmerksamkeit. Die Branche hat in Österreich durchaus Gewicht – auch im

internationalen

Vergleich.

„Die Entwicklung von neuen Arzneimitteln dauert Jahre und ist für die for- schenden Unternehmen mit hohen finanziellen Risiken verbunden. Dennoch investieren laut Forum der forschenden pharmazeutischen Industrie (FOPI) Pharmaunternehmen weltweit Milliarden in Forschung und Entwicklung. Allein in Europa sind es 34 Milliarden Euro pro Jahr. „Forschung ist der Motor für In- novation, denn nur durch Forschung können neue Arzneimittel entstehen. Ak- tuell befinden sich über 7.000 Arzneimittel in der Forschung und Entwicklung“, so Mag. Ingo Raimon, Präsident des FOPI. „Und schon in diesem Jahr erwar- ten wir, dass 30 neue Medikamente die Zulassung erhalten“, fährt Raimon fort.

„Der Schwerpunkt in den Forschungsaktivitäten liegt derzeit im Bereich der Krebserkrankungen, der Immunerkrankungen sowie der neurologischen Erkrankungen wie Alzheimer oder Migräne. Weltweit sind über 9.000 klinische Studien im Laufen, rund 4.000 davon in Europa. Diese klinischen Stu- dien sind unverzichtbar für die Zulassung und werden überwiegend von der Industrie finanziert. Der Schwerpunkt der klinischen Forschung in Öster- reich liegt mit

198 Studien und großem Abstand auf der Onkologie, gefolgt von der Kardiologie mit 42 Studien und der Neurologie mit 39 Studien (Zahlen aus 2017 für Österreich). Es braucht jedoch weiterhin hohes Engagement und nachhaltige Investitionen in den Forschungsstandort, um den Ruf Österreichs zu halten und den internationalen Anschluss nicht zu verlieren. Die pharmazeutische Industrie hat diese Verantwortung übernommen und bekennt sich zum Standort Österreich. Zur Absicherung des Standorts müssen jedoch nicht zuletzt auch die Rahmenbedingungen verbessert werden – etwa durch einen starken EU-Patentschutz oder auch durch einen One-Stop-Shop für klinische Studien und eine bessere Vernetzung der Zentren.“

41 neue Wirkstoffe wurden im Jahr 2018 von der Europäischen Kommission auch für Österreich zugelassen, darunter elf Krebsmedikamente, fünf Arzneimittel für lebensbedrohliche Blutgerinnungsstörungen, fünf Medikamente für seltene Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, sowie zwei in- novative HIV-Therapien. Nach Klassen unterteilt entfallen 41 % der neuen Wirkstoffe auf „small molecules“, 32 % stellen monoklonale biotechnologi- sche Antikörper, 20 % sind Biotech-Therapien und 7 % Gen-Therapien. „Allein in den letzten drei Jahren wurden deutlich über 100 neue Arzneimittel zugelassen“, sagt Dr. Christa Wirthumer-Hoche, Leiterin des Geschäftsfelds Medizinmarktaufsicht der AGES. „Das ist ein starkes Signal für die Inno- vationskraft der Branche.“


Seltene Erkrankungen

Immer mehr Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen stehen zur Verfügung. 22 Orphan Drugs, also Arzneimittel für seltene Erkrankungen, wurden 2018 in der EU zugelassen. 16 davon mit neuem Wirkstoff.

In den Jahren davor (2015-2017) waren es jeweils 14 Zulassungen. Insgesamt wurden seit dem Jahr 2000 rund 160 Arzneimittel von pharmazeutischen Unternehmen entwickelt und in Europa zugelassen.

Die Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen ist besonders herausfordernd. Sie wird daher in der EU durch Anreizsysteme wie einen starken Patentschutz, zehnjährige Marktexklusivität, zentrale Zu- lassung und Gebührenermäßigung über eine spezielle EU-Verordnung begünstigt. Im globalen Ver- gleich wird dabei deutlich, dass die Europäische Union auch im Bereich der seltenen Erkrankungen mit Abstand mehr klinische Forschung betreibt, als Staaten wie Kanada und Australien, wo vergleichbare

Anreizsysteme nicht zur Verfügung stehen. Dennoch verortet beispielsweise die Patientenvertreterorganisation Eurordis in Europa noch Optimie- rungsbedarf beim raschen Zugang zu zielgerichteten Therapien. Mithilfe einer Bündelung von Know-how über Landesgrenzen hinweg soll die Ent- wicklung von Therapieoptionen vorangetrieben werden. Eine solche Bündelung von Wissen sieht auch der Nationale Aktionsplan für seltene Erkran- kungen NAP.se vor, der seit 2015 besteht. Ein wesentliches Ziel ist dabei, Expertisezentren innerhalb eines europäischen Netzwerkes zu etablieren, um Patienten mit seltenen Erkrankungen besser zu unterstützen. In Österreich gibt es derzeit zwei ernannte Expertisezentren, bei vier zusätzlichen Einrichtungen wurde der Designationsprozess vor Kurzem abgeschlossen. Weitere drei sind bereits in Begutachtung. Mitte des zweiten Halbjahres 2019 sollen damit neun österreichische Expertisezentren im EU-Referenz-Netzwerk ERN integriert sein.


Omnipräsente Digitalisierung

Einen längst wesentlichen und schnell wachsenden Faktor stellt die Digitalisierung in der pharmazeutischen Therapie dar. So präsentierte etwa No- vartis im September einen Alexa-Skill zu Inhalationstherapien, um damit COPD- und Asthma-Patienten zu unterstützen. Takeda brachte ein App-ge- stütztes Programm auf den Markt, mit dem gesunde Menschen zwei Tage lang nachempfinden können, wie Patienten, die an fistulierendem Morbus Crohn leiden, ihren Alltag bewältigen, mit welchen Herausforderungen sie kämpfen müssen. So wird die Empathiefähigkeit verbessert und Patienten sollen mehr Verständnis begegnen.

Dass das alltägliche Verhalten von Patienten einen maßgeblichen Einfluss auf den Therapieerfolg hat, ist seit Langem unbestritten. Eine große Her- ausforderung liegt allerdings darin herauszufinden, welche der bisher kaum messbaren Verhaltensweisen tatsächlich eine wesentliche Rolle für das Therapieergebnis spielen. Diese Lücke schließen heute sogenannte „digitale Biomarker“ – über Wearables, Sensoren oder Apps erfasste patienten- generierte Verhaltensdaten. Sanofi präsentierte, wie die digitale Analyse von Patientendaten mittels digitaler Biomarker die Forschung vorantreibt. Mithilfe intelligent vernetzter Datenbanken und Analysetools können digitale Biomarker im Rahmen von virtuellen klinischen Studien mit Daten aus Krankheitsregistern und Kontext-Daten zusammengeführt werden. Das Ergebnis ist eine vollkommen neue Form von Real-World-Evidenz, die nicht nur tiefgehende Einblicke in die Krankheitslast ermöglicht, sondern auch die Entwicklung innovativer Lösungen zur Verbesserung von Diagnose und Therapie. Jeder vierte bis fünfte Patient wird einer Behandlung unterzogen, die entweder nicht notwendig oder sogar potenziell schädigend ist. 30 bis 40 % der Patienten bekommen eine Behandlung, die nicht auf wissenschaftlichen Erkenntnissen beruht.

Alarmierende Fakten – und für Medbee Grund genug, mit dem neuen Informationsangebot Guideline-Fit gegenzusteuern: Die App von Ärzten für Ärzte stellt die medizinischen Guidelines nun kompakt, nutzerfreundlich und anwendungsorientiert direkt am Handy zur Verfügung. Sie erleichtern es Medizinern damit entscheidend, rasch und zielführend den optimalen Behandlungsweg einzuschlagen.

Die Arzneimittel-Fälschungsrichtlinie (2011/62 EU) wird seit 9. Februar 2019 EU-weit umgesetzt. Das digitale Sicherheitssystem als zentrale Maßnah- me läuft auf Hochtouren. Die Arzneimittel-Fälschungsrichtlinie (2011/62 EU) zielt darauf ab, das Eindringen gefälschter Arzneimittel in die legale Lie- ferkette zu verhindern und die maximale Sicherheit für Patientinnen und Patienten zu gewährleisten. Im Zentrum der Richtlinie steht das neue digita- le Sicherheitssystem, das rezeptpflichtige Arzneimittel mit einem individuellen Erkennungsmerkmal (2D-Datamatrix Code) und einem Manipulations- schutz versieht. Jede Arzneimittelpackung ist dadurch eindeutig identifizierbar und bestmöglich geschützt.

Die Pharmaforschung ist längst im 21. Jahrhundert angekommen, denn mit der Medizin von gestern kann man die Herausforderungen von heute wohl nicht lösen. Die Branche der forschenden Pharmaunternehmen in Österreich beweist, dass der Standort Österreich attraktiv und die Innovati- onskraft der Unternehmen bemerkenswert ist. Nach einer Erhebung der Europäischen Kommission wendet die Pharmabranche rund 15 % des Um- satzes für Forschung & Entwicklung auf, womit sie deutlich vor anderen Hightech-Branchen wie Technologie-Hardware und -Equipment, Autoindus- trie oder Luftfahrt liegt. Und Österreich ist vorne mit dabei.


bw

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